阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种慢性、进行性、危及生命的血液系统罕见疾病，其特征是补体介导的血管 内溶血，潜在的造血功能衰竭以及血栓 形成倾向，从而发生器官损伤甚至死亡。 PNH全球患病率约为16-20/100万，目前推测中国的发病率在1/10万左右。该疾病好发于青壮年，77%的PNH患者在20-40岁发病。如果没有有效的治疗，PNH患者生存质量差，且生存期短，5年死亡率达35%。
非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）是由于机体补体系统过度反应攻击健康细胞，从而引发的补体介导的血栓性微血管病（CM-TMA）。患有这种极为罕见疾病的患者会在全身的小血管中形成血栓，导致肾脏和其他重要器官突然出现危及生命的损伤。 aHUS患病率约为7/100万，起病急骤，且儿童发病率高于成人，约25%患儿在急性期死亡。近50%aHUS患者可发展为终末期肾病（ESRD），死亡率达25%。
一项为期26周的随机、双盲、安慰剂对照的TRIUMPH试验，评估了Soliris在伴有溶血的PNH患者中的安全性和有效性。研究结果表明， 与安慰剂组患者相比，接受Soliris治疗的PNH患者溶血显著改善，输血需求减少。此外，2项关键研究C08-002及C08-003也证实了Soliris在aHUS治疗中的安全性和有效性。C08-002研究结果表明， 接受Soliris治疗后，80%以上aHUS患者血小板计数恢复正常并能够维持，88%患者达到无TMA事件状态并能够维持；C08-003研究中， 接受Soliris治疗26周后，80%的aHUS患者达到无TMA事件状态，肾功能也得到改善。迄今为止，全球数据显示了Soliris的长期安全性和耐受性良好。
原文出处：AstraZeneca expands global footprint in rare disease with availability of first Alexion rare disease therapy for patients in China
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